Una nueva tecnología genética desarrollada por científicos coreanos podría ofrecer tratamiento para el síndrome de Hutchinson-Gilford, una enfermedad rara e incurable que provoca envejecimiento acelerado desde el nacimiento.

El instituto de Investigación de Biociencia y Biotecnología de Corea (KRIBB, por sus siglas en inglés) anunció el 29 de julio que un equipo dirigido por Kim Sun-Uk, del Centro Futurista de Recursos y Estudios de Animales del KRIBB, ha desarrollado el primer método en el mundo que suprime con precisión la causa de esta enfermedad mediante una tecnología de control del ácido ribonucleico (ARN) de nueva generación.

Este tratamiento de vanguardia permite eliminar de manera precisa el ARN causante de la progeria manteniendo las funciones celulares normales, con mayor seguridad.

La enfermedad es causada por una sola mutación en el gen LMNA, lo que hace que las células produzcan una proteína anormal llamada progerina. Esta proteína daña la estructura del núcleo celular, acelera el envejecimiento de las células y debilita rápidamente los huesos y vasos sanguíneos de los bebés, provocando la falla de órganos vitales.

Hasta ahora, el único tratamiento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) es el medicamento Lonafarnib (comercializado como Zokinvy). Sin embargo, este fármaco cuesta alrededor de 1.400 millones de wones por dosis y solo extiende la esperanza de vida del paciente en aproximadamente dos años y medio.

Para superar estas limitaciones, el equipo desarrolló una herramienta llamada "tijeras de ARN" (RfxCas13d), que permite distinguir con precisión entre la progerina y el ARN normal. Esta técnica puede eliminar únicamente la proteína anormal sin afectar otras proteínas sanas.

El tratamiento fue aplicado a un modelo de ratón con el gen de la progeria, y los resultados mostraron una mejora notable en los principales síntomas de la enfermedad, haciendo que los ratones parecieran saludables.

“Esta tecnología puede aplicarse no solo a la progeria, sino también a más del 15 por ciento de otras enfermedades genéticas causadas por errores en la edición del ARN”, explicó la doctora Kim. “Esperamos que se convierta en una tecnología de plataforma con aplicaciones potenciales en enfermedades relacionadas con el envejecimiento, el cáncer y trastornos neurodegenerativos”.

El estudio fue publicado en línea el 14 de junio en la revista científica Molecular Therapy.

kgh89@korea.kr